Sanofi, multipl skleroz denemesinde tolebrutinib’in birincil sonlanım noktasına ulaşamaması nedeniyle düşüşte
Investing.com – Sanofi SA (EPA:SASY) hisseleri, şirketin deneysel ilacı tolebrutinib’in primer progresif multipl skleroz (PPMS) için Faz 3 klinik denemesinde birincil sonlanım noktasına ulaşamadığını açıklamasının ardından Pazartesi günü düştü.
Hisse senedi, Paris’te saat 09.07 GMT itibarıyla %4,4 değer kaybetti.
PERSEUS çalışması, ilacın PPMS hastalarında plaseboya kıyasla 6 aylık bileşik doğrulanmış sakatlık ilerlemesine kadar geçen süreyi geciktirmediğini gösterdi. PPMS hastaları, genel multipl skleroz popülasyonunun yaklaşık %10’unu temsil ediyor.
Bu sonuçlara dayanarak, Sanofi, PPMS’de tolebrutinib için düzenleyici onay almayı hedeflemeyecek.
Sanofi’de Research & Development Başkan Yardımcısı olan Houman Ashrafian şöyle dedi: “Bugünkü sonuçlardan dolayı hayal kırıklığına uğradık; ancak bu sonuçların multipl sklerozun altta yatan hastalık biyolojisini anlamamızı geliştireceğine inanıyoruz.”
Çalışmada tolebrutinib’in güvenlik profili önceki denemelerle tutarlıydı. İlaç kaynaklı karaciğer hasarı, sıkı izleme gerektiren tanımlanmış bir risk olmaya devam ediyor.
Tolebrutinib, Temmuz 2025’te Birleşik Arap Emirlikleri’nde relaps göstermeyen sekonder progresif multipl skleroz (nrSPMS) için geçici onay aldı. İlaç şu anda AB ve dünya çapında diğer yargı bölgelerinde düzenleyici inceleme altında. Daha önce Aralık 2024’te FDA’dan çığır açan tedavi derecesi almıştı.
Sanofi, ABD’de FDA’nın nrSPMS’de tolebrutinib incelemesinin daha önce bildirilen 28 Aralık 2025 hedef eylem tarihinin ötesine uzamasını beklediğini, 2026’nın ilk çeyreğinin sonuna kadar daha fazla rehberlik beklendiğini söyledi.
FDA’nın talebine yanıt olarak şirket, nrSPMS’de tolebrutinib için genişletilmiş erişim protokolü sundu. Sanofi, ilacın nrSPMS için risk-fayda profiline güçlü bir şekilde inanmaya devam ettiğini belirtti.
Jefferies analistleri Michael Leuchten liderliğinde bir notta şöyle dedi: “Tolebrutinob için PPMS PERSEUS denemesinin başarısızlığı olumsuz bir sürpriz olsa da (güvenlik iyi olsa da), çok daha büyük ticari fırsat, FDA PDUFA verisindeki gecikmenin kafa karıştırıcı ancak açıklanabilir olduğu nrSPMS’dedir.”
“FDA’nın genişletilmiş bir erişim programı talep etmesi, kurumun şimdilik risk/fayda konusunda rahat olduğunu gösteriyor (REMS yürürlükte). Piyasanın varlığı sileceğini bekliyoruz, ancak bu erken görünüyor” diye eklediler.
Sanofi, tolebrutinib’in maddi olmayan varlık değeri üzerinde bir değer düşüklüğü testi yapacak ve sonuçlar Ocak 2026’da 4. çeyrek ve 2025 tam yıl finansal sonuçlarıyla birlikte sunulacak. Şirket, bunun iş net geliri veya iş hisse başına kazancı üzerinde hiçbir etkisi olmayacağını ve 2025 için finansal rehberlikte bir değişiklik olmadığını belirtti.
PERSEUS denemesi, PPMS hastalarında tolebrutinib’i plasebo ile karşılaştıran küresel, çift kör, randomize bir Faz 3 çalışmasıydı. Katılımcılar, yaklaşık 60 aya kadar günlük oral tolebrutinib dozu veya eşleşen plasebo aldı.
Tolebrutinib, multipl sklerozda sakatlık ilerlemesinin önemli bir faktörü olan nöroinflamasyonu hedeflemek için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan oral beyin-penetran bir Bruton tirozin kinaz inhibitörüdür.
(Bu yazıya Maria Ponnezhath katkıda bulundu.)
